据海南日报客户端｜见习记者陈子仪 记者叶媛媛
6月14日，全球首款用以治疗重症肌无力的FcRn拮抗剂efgartigimod成功落地博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称乐城先行区），这标志着又一创新药物通过“先行先试”渠道进入中国，为国内重症肌无力患者提供了国际前沿的创新治疗方案，打破此类患者“境内无药可用”的困境。
据悉，重症肌无力是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，具有病程长、难治愈、易复发等特点，我国发病率约为0.68/10万人年。2018年，重症肌无力被纳入我国《第一批罕见病目录》。据估计，我国至少有20万名重症肌无力患者。如果症状控制不佳，该疾病会严重影响患者日常生活和工作，降低活动能力和生活质量，严重者甚至危及生命。
efgartigimod作为一种针对抗体介导自身免疫疾病的、高度靶向免疫球蛋白（IgG）的新型治疗药物，通过其独特的作用机制能安全快速清除体内的致病性IgG抗体，具有起效快、疗效持久、安全性优等特点。去年12月，efgartigimod在美国获批上市，成为全球首个且目前唯一获批的FcRn拮抗剂，也是首个获批的通过内源性减少致病性抗体而专门治疗全身型重症肌无力的疗法。
乐城先行区管理局局长贾宁表示，作为海南自贸港建设的重点园区，目前乐城先行区已基本实现了国际创新药械的同步引进和药物可及，迈入了高质量发展的新阶段。在罕见病领域，乐城一直致力于提高罕见病药品引进效率，为罕见病患者提供从药品引进、审批到治疗的一体化服务。未来，乐城将集聚更多优质的医疗资源及各方资源，共同为国内罕见病患者提供优质的服务，让他们获得更好的生命质量。
海南省药监局局长朱宁表示，efgartigimod是省药监局批准由再鼎医药引进的治疗重症肌无力的国际创新药物，为国内重症肌无力患者带来了新希望。省药监局将不断扩大特许药械政策的适用性和惠及面，持续推动特许药械审批提速取得新成效，积极联动各相关部门，不断健全监管制度、优化审批模式、强化监管效能，确保乐城进口特许药械种类更多、覆盖学科更广、产品创新性更强、临床急需价值更大，扩大全球创新药械在我国临床使用的可及性。
据了解，乐城先行区于2020年4月建立了罕见病中心，整合岛内岛外专家资源，联合公立医院等持续为罕见病患者提供医疗服务，并进一步探索解决罕见病群体在诊断、治疗和用药可及性等方面的难题，推动更多国际创新药械进入中国。截至目前，乐城先行区罕见病中心已接触超过120家欧、美、日制药企业，引进国内未上市的罕见病产品34种，为国内2000多万罕见病患者带去了新的希望。
值班主任：李佳飞
责任编辑：叶媛媛
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